Libmeldy to lek stosowany w leczeniu dzieci z leukodystrofią metachromatyczną (MLD).

Wiecej informacji nt. Libmeldy dostępnych jest TUTAJ i TU

 

Na czym polega terapia Bohatera Borysa?

 

Aby włączyć polskie napisy do poniższych filmów należy po włączeniu odtwarzania:

1. Włączyć napisy klikając ikonę null na pasku postępu filmu,

2. Następnie kliknąć ikonę null,

3. W polu Napisy rozwinąć listę nulli wybrać przetłumacz napisy,

4. Wybrać język Polski i gotowe!

 

 

Przeszczepienie (BMT / HSCT):

 

 

 

Wiodący ośrodek przeszczepowy w Polsce:

Przylądek Nadziei we Wrocławiu - LINK

Osoba kontaktowa: prof. Krzysztof Kałwak, kontakt: krzysztof.kalwak[at]gmail[kropka]com

 

Terapia Genowa (GT):

 

 

Więcej informacji nt. OTL-200: ex vivo autologous lentiviral gene therapy in clinical development for MLD: LINK

Enzymatyczna Terapia Zastępcza (ERT)

 

Aktualnie trwający (2019 r.) nabór do próby klinicznej: A Study of Intrathecal SHP611 in Participants with Late Infantile Metachromatic Leukodystrophy (link do strony informacyjnej: LINK

 

Więcej informacji dla pacjentów na stronie MLD Foundation: LINK